Transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda : uma análise retrospectiva e multicêntrica nos principais centros brasileiros

• Ano de defesa: 2024
• Autor(a) principal: Morales, Daniela Dias
• Orientador(a): Daudt, Liane Esteves
• Tipo de documento: Dissertação
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Palavras-chave em Português: Transplante de medula óssea; Transplante de células-tronco hematopoéticas; Transplante haploidêntico; Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras; Doença enxerto-hospedeiro
• Palavras-chave em Inglês: Bone marrow transplantation; Hematopoietic stem cell transplantation; Haploidentical transplantation; Acute lymphocytic leukemia; Graft-versus-host disease
• Link de acesso: http://hdl.handle.net/10183/288180

Introdução: A leucemia linfoblástica aguda (LLA) é o principal tipo de câncer na faixa etária pediátrica e apresenta sobrevida global de até 90%. Em pacientes com alto risco de recaída, o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) representa a principal opção terapêutica curativa. Estudos mostram sobrevida global em 5 anos pós TCTH por LLA em pacientes pediátricos de 72%. A elevada mortalidade dos pacientes submetidos à TCTH reflete a complexidade da população que se beneficia deste tratamento. Objetivos: Avaliar o perfil epidemiológico e a evolução clínica dos pacientes pediátricos com LLA que foram submetidos à TCTH. Métodos: Estudo de coorte, retrospectivo e multicêntrico envolvendo pacientes com LLA com idade inferior à 18 anos submetidos à TCTH entre janeiro de 2010 e junho de 2020 em 5 centros transplantadores do Brasil. A amostra foi obtida por conveniência. As variáveis do estudo foram idade, sexo, características clínicas e do transplante, além de intercorrências após o procedimento. Os desfechos avaliados foram a sobrevida global e a sobrevida livre de evento, mortalidade não relacionada à recaída e suas causas. Os dados obtidos por análise direta dos prontuários foram registrados no software RedCap®. Resultados: Foram analisados 439 pacientes (69% do sexo masculino, 78,9% com diagnóstico de LLA-B). O TCTH não relacionado foi realizado em 49,9% dos pacientes, enquanto o aparentado foi realizado em 31,2%, e 18,9% foram submetidos a transplantes haploidênticos. Em sua maioria, a medula óssea (82,6%) foi utilizada como fonte de células. Os transplantes ocorreram na 1ª remissão completa em 38,7% e na 2ª remissão em 44,2%. A doença do enxerto contra o hospedeiro (DECH) aguda ocorreu em 46,1%, enquanto a DECH crônica em 25,5%. Aos 5 anos, a sobrevida global e a sobrevida livre de eventos foram de 52,4% e 51,7%, respectivamente. Conclusões: Nossos resultados são semelhantes aos presentes na literatura em relação aos desfechos do TCTH, evidenciando uma sobrevida global comparável e incidência de complicações maiores. É importante salientar que, conforme observado, a principal causa de mortalidade foi a recaída. Diante desse cenário, observa-se que o progresso em novas terapias e melhorias no diagnóstico desempenha um papel fundamental nas perspectivas futuras. Apesar dos obstáculos enfrentados no contexto de países em desenvolvimento, sustentamos uma prestação de cuidados que se distingue por sua qualidade. Este estudo não apenas aprimora a compreensão atual, mas também lança as bases para investigações futuras voltadas para atender às necessidades específicas dessa população.