Análise do custo-efetividade da triagem neonatal para a hiperplasia adrenal congênita: comparação de duas populações diagnosticadas com e sem triagem neonatal

• Ano de defesa: 2020
• Autor(a) principal: Miranda, Mirela Costa de
• Tipo de documento: Tese
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Instituição de defesa: Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USP
• Palavras-chave em Português: Adrenal hyperplasia congenital; Cost-effectiveness; Costs and cost analysis hyperplasia; Custo-efetividade; Custos e análise de custo; Disorders of sex development; Doenças raras; Hiperplasia suprarrenal congênita; Neonatal screening; Rare diseases; Transtornos do desenvolvimento sexual; Triagem neonatal
• Link de acesso: https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/5/5135/tde-29102020-162042/

Introdução: A hiperplasia adrenal congênita por deficiência da 21-hidroxilase (HAC) é uma doença de eleição para um programa de triagem neonatal. Entretanto, a implementação triagem para essa doença ainda não é um consenso mundial, devido a escassez de informação sobre a sua custo-efetividade. Objetivo: Determinar o custo-efetividade do programa de triagem neonatal (TN) para HAC no Brasil, avaliando seu benefício no incremento do diagnóstico precoce da doença, na diminuição da taxa de mortalidade e no impacto na redução dos custos em saúde pública em relação à diminuição de sua morbidade em longo prazo. Metodologia: Foi construído um modelo de decisão para comparar as duas estratégias, testado por análise de sensibilidade. Os dados dos pacientes não triados foram extraídos dos prontuários médicos do Hospital das Clínicas-São Paulo e os dados da triagem do Centro de referência de triagem de São Paulo, Instituto Jô Clemente. A perspectiva do custo é a do Sistema Único de Saúde. Os desfechos relacionados ao diagnóstico tardio foram medidos em ambas as coortes e a razão incremental de custo-efetividade (RICE) foi calculada. Pacientes: 195 pacientes clássicos, diagnosticados clinicamente e confirmados por análise hormonal/molecular, e 378.790 recém-nascidos submetidos à TN em 2017. Resultados: Na análise de custo da coorte não triada, na forma perdedora de sal a hospitalização ocorreu em 76% dos pacientes, comprometimento mental em 8,6% e 3% das mulheres foram criadas no sexo masculino. O custo total desses desfechos foi de US$ 86.230/paciente com perda de sal. A leuprorelina foi utilizada em 28% dos pacientes com a forma virilizante simples e o hormônio do crescimento em 14%; 18% das meninas foram criadas no sexo masculino. O custo evitável foi de US $ 4.232,74/paciente com virilização simples. Entre os 378,790 recém-nascidos (RN) triados, 25 eram afetados pela doença (incidência de 1:15.135). A taxa de falso-positivo da triagem foi de 0,22%. A taxa de mortalidade foi calculada em 11% nos não triados, enquanto não foram relatadas mortes pela doença na coorte triada. Comparando a coorte não triada versus a triada, o nível médio de sódio sérico foi de 121,2 mEq/L (118,3 to 124,1) x 131,8 mEq/L (129,3 to 134,5), a idade média no diagnóstico foi de 38,8 x 17 dias e a hospitalização ocorreu em 76% x 58% dos pacientes com a forma perdedora de sal, respectivamente. O custo incremental da triagem neonatal foi de US$ 771.185,82 por morte evitada, o que gera uma RICE de US$ 25.535,95 por anos de vida salvo, considerada custo-efetiva. Conclusão: A realidade brasileira em relação a HAC é de diagnóstico clínico ainda é deficiente e por tanto atrasado, levando a ocorrência de diversos desfechos adversos, que tem impacto econômico para o estado e psicossocial para os pacientes. Considerando esse contexto, a triagem neonatal para HAC é uma estratégia custo-efetiva e através do presente estudo tem respaldo científico para ser implementada em todo território nacional