Desfechos da descontinuidade não planejada do eculizumabe na síndrome hemolítico urêmica atípica após escassez no Brasil

• Ano de defesa: 2021
• Autor(a) principal: Ernandes Neto, Miguel
• Tipo de documento: Tese
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Instituição de defesa: Universidade Estadual Paulista (Unesp)
• Palavras-chave em Português: Síndrome hemolítico urêmica atípica; Eculizumabe; Agentes inibidores do complemento; Atypical hemolytic uremic syndrome; Eculizumab; Complement inactivating agents
• Link de acesso: http://hdl.handle.net/11449/214399

O risco da descontinuação da terapia com eculizumabe em pacientes com Síndrome Hemolítico Urêmica Atípica (SHUa) ainda não é claro. O principal objetivo deste estudo foi analisar o risco de recidiva de SHUa após a descontinuação do eculizumabe após período de desabastecimento da droga no Brasil. Métodos: Rastreamos todos os centros de diálise cadastrados no Brasil (n=800) interessados em participar no estudo de coorte de SHUa brasileira após desabastecimento através de correspondência eletrônica e convite formal pela Sociedade Brasileira de Nefrologia. Incluímos pacientes com SHUa que descontinuaram, de forma não planejada, a terapia com eculizumabe por pelo menos 30 dias, entre 1 de janeiro de 2016 e 31 de dezembro de 2019, durante a fase de manutenção do tratamento. Definimos recidiva como apresentação de trombocitopenia, anemia hemolítica, injuria renal aguda ou microangiopatia trombótica em biópsia renal. Resultados: Analisamos 25 episódios de exposição de risco em 24 pacientes. A mediana da idade foi 33 (6 – 53) anos, 18 (72%) eram mulheres, 9 (36%) tinham enxerto renal funcionante, (20%) estavam em diálise. Variantes em CFH foram encontradas em 8 (32%) episódios. Encontramos 11 casos de recidiva. O risco de recidiva foi de 34%, 44,5% e 58% em 114, 150 e 397 dias, respectivamente. Nenhuma característica de base foi relacionada a recidiva em análise multivariada de Cox, incluindo variante em CFH. Conclusão: Neste estudo, a incidência cumulativa de recidiva de SHUa em 397 dias foi de 58% após a descontinuação do eculizumabe. A presença de variante genética do complemento não foi associada com maior taxa de recidiva.