Terapias avançadas: enquadramento legal e regulamentar

• Main Author: Costa, Joana Isabel da Conceição Curate Alves da
• Publication Date: 2016
• Format: Master thesis
• Language: por
• Source: Repositórios Científicos de Acesso Aberto de Portugal (RCAAP)
• Download full: http://hdl.handle.net/10284/5833
• topic: Terapias avançadas; Terapia genética; Terapia com células somáticas; Engenharia de tecidos; Advanced therapies; Genetic therapy; Somatic cell therapy; Tissue engineering

Medicamentos de terapia avançada (ATMPs) são medicamentos para uso humano que têm por base genes, células ou tecidos. Trata-se de um grupo de medicamentos inovadores, de natureza específica, tanto no seu fabrico, como no mecanismo de ação, que vêm oferecer novas oportunidades no tratamento de doenças. Estão classificados em quatro grupos: medicamentos de terapia genética; medicamentos de terapia com células somáticas; medicamentos de engenharia de tecidos e medicamentos combinados de terapia avançada. A necessidade de harmonização legislativa no espaço europeu deve-se, em grande medida, à natureza complexa e específica destes medicamentos e de obviar a heterogeneidade existente, quer ao nível das exigências (em que cada Estado-Membro estabelece um quadro regulamentar próprio), quer ao nível da qualidade dos tratamentos recebidos. A presente dissertação tem por objectivo apresentar as terapias avançadas, bem como o seu enquadramento legal, abordando os principais diplomas que vigoram no espaço europeu e apresentar os medicamentos atualmente autorizados, suspensos e retirados pela EMA.