Veículos e vetores em terapia génica

• Main Author: Paulino, João Filipe Lameirão
• Publication Date: 2013
• Format: Master thesis
• Language: por
• Source: Repositórios Científicos de Acesso Aberto de Portugal (RCAAP)
• Download full: http://hdl.handle.net/10400.26/14150
• topic: Terapia génica; Vetores virais; Vetores não-virais; Gene terapêutico

As expectativas de cura que se criaram no que respeita às de doenças genéticas residem no facto de atualmente se conhecer bem os genes e respetivas mutações, responsáveis pelas patologias. A sequenciação do genoma humano e o desenvolvimento da técnica do ADN recombinante possibilitaram a substituição ou correção do gene defetivo. A terapia génica foi então equacionada, tendo sido aprovados até hoje em dia mais de 1700 ensaios clínicos em todo o mundo. Estes, não só recolheram nova informação e conhecimento sobre terapia génica como também levaram a perceber o medo que persiste na sociedade relativamente às terapêuticas de índole genética. A terapia génica consiste na inserção de genes funcionais em células com genes anormais de modo a substituí-los ou complementá-los. Os genes funcionais, também denominados genes terapêuticos, em contacto com o genoma, vão substituir, manipular ou suplementar genes inativos ou disfuncionais causadores de patologia, por intermédio de um veículo (viral ou não viral) com diferentes potenciais e limitações. Mais recentemente os cientistas desenvolveram outra classe de vetores, os vetores híbridos, que visa englobar as vantagens dos sistemas virais e não virais num único sistema vetorial e, principalmente, superar as limitações que surgem com o uso de qualquer um deles. As diferentes classes de vetores estão a ser intensamente testadas em ensaios clínicos e englobam uma grande gama de alvos-terapêuticos, sendo as áreas das doenças monogénicas, das doenças cardiovasculares e do cancro as que têm apresentado mais sucesso terapêutico. Para a implementação equilibrada da terapia génica é necessário que se comece pelo tratamento de doenças mais simples, e só depois se passe para o desenvolvimento de terapias para doenças multifatoriais, de modo a alcançar resultados positivos que atraiam maiores investimentos por parte das grandes empresas e incrementem a aceitação desta abordagem terapêutica por parte da comunidade científica e da sociedade em geral.