Avaliação de indução de resposta imunológica ao fator VIII da coagulação humano recombinante no modelo murino de hemofilia A.

• Ano de defesa: 2013
• Autor(a) principal: Molina, Erika de Simone
• Tipo de documento: Dissertação
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Instituição de defesa: Biblioteca Digitais de Teses e Dissertações da USP
• Palavras-chave em Português: Bio pharmacology; Biofarmacologia; Blood clotting factors; Camundongos; Fatores de coagulação sanguínea; Hemofilia; Hemophilia; Immunogenetics; Imunogenética; Mice
• Link de acesso: http://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/87/87131/tde-06112013-110452/

O fator VIII da coagulação é utilizado para o tratamento da hemofilia A e pode ser obtido a partir de concentrados do plasma humano ou na sua forma recombinante (rFVIII). Nosso laboratório tem explorado uma alternativa mais eficiente para a produção do rFVIII em células de mamíferos, utilizando um variante artificial do rFVIII humano (rFVIII-lab). O objetivo principal deste trabalho foi avaliar a imunogenicidade do rFVIII-lab utilizando camundongos modelo da hemofilia A, tendo como objetivos experimentais a purificação, caracterização de atividade funcional in vivo e caracterização de imunogenicidade do rFVIII-lab comparada a produtos de referência, um derivado de plasma e outro recombinante. Os resultados indicam que o perfil de imunogenicidade observado para o rFVIII-lab foi menos intenso e a atividade funcional observada foi similar quando comparado aos produtos de referência. A expectativa é que o presente estudo contribua para o estabelecimento de uma plataforma de produção do rFVIII no país visando o tratamento dos pacientes hemofílicos brasileiros.