Avaliação do custo e efetividade do tratamento com hormônio de crescimento em crianças com baixa estatura em ambulatório terciário

• Ano de defesa: 2023
• Autor(a) principal: Sousa, Henrique Mezzetti [UNIFESP]
• Tipo de documento: Dissertação
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Instituição de defesa: Universidade Federal de São Paulo
• Palavras-chave em Português: Hormônio do crescimento; Crescimento; Nanismo; Hormônio do crescimento humano.
• Link de acesso: https://repositorio.unifesp.br/handle/11600/67998

O diagnóstico correto da etiologia da baixa estatura abrange uma adequada investigação de patologias pediátricas, endócrinas e o reconhecimento do que é normal ou patológico. Existem controvérsias em relação à melhor forma de diagnosticar os casos de baixa estatura com deficiência de hormônio do crescimento (DGH). Em um hospital terciário são seguidas as normas estabelecidas pelo SUS, nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). Os estudos que avaliam o custo desses tratamentos e os resultados finais são muito limitados em nosso meio, assim como a aderência dos pacientes ao tratamento. Objetivo: 1- Verificar como a presença dos sinais de risco para baixa estatura e suspeita de DGH afeta a estatura final dos participantes, mediados pelo tempo de tratamento e pela quantidade total de hormônio do crescimento recombinante humano (rhGH) utilizada; 2- Identificar se os exames solicitados no início do tratamento conseguem identificar os sinais de risco para DGH (RDGH); 3- Identificar o custo do tratamento com rhGH, considerando o ganho de estatura e o término (ou não) do tratamento. Métodos: A população do estudo foi composta por amostra de conveniência, constituída por 70 pacientes com baixa estatura, acompanhados no ambulatório de Endocrinologia do Departamento de Pediatria da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP/EPM, tratados rhGH. Os prontuários foram aleatoriamente selecionados e corresponderam a pacientes acompanhados no serviço no período de 1992 a 2007. Para análise estatística foram realizadas análise de mediação com efeitos mediados causais, seguido de análise fatorial confirmatória (AFC) e análise exploratória descritiva. Resultados: A análise de mediação mostrou que existe um efeito total estatisticamente significante entre a estatura inicial (EI) e a estatura final (EF) influenciada pelos efeitos indiretos específicos através do tempo de acompanhamento (TA) e da quantidade total de rhGH (DOGH) utilizada (não ajustado: β= 1.380, p= <0.001; ajustado: β= 1.573, p < 0.001), mas a magnitude da relação mediada entre EI e EF não pôde ser quantificada. Na relação entre a diferença da estatura alvo-familiar (TH) e a estatura inicial (DIFINI) e EF há efeito total estatisticamente significante (modelo não ajustado: β= 0.757, p= 0.010; ajustado: β= 0.760, p= 0.002, respectivamente). Ainda, no modelo ajustado, há xviii um efeito indireto total (TA + DOGH) sobre a relação (β= 0.530, p= 0.018), sendo responsável por 69,7% deste mecanismo, onde o efeito mediado especificamente pela DOGH é o mais significativo (β= 0.313, p= 0.022) representando 57,3% da relação. A AFC indicou que os exames utilizados para capturar o traço latente de RDGH não representam realidade clínica ((X2(9) = 17.550, p = 0.0408; IFC = 0.874, ITL = 0.791, EQMA = 0.091 (pclose = 0.116; 90% CI = 0.023 a 0.197), RQRP = 0.109) e os dois exames de pico de GH não são confiáveis para indicar o tratamento com rhGH. O custo médio do tratamento total para 4UI foi de R$ 22.429,66 (DP = 16.165,34) e para 12UI R$ 69.998,47 (DP= 50.452,60); dos pacientes que não atingiram TH e pararam o tratamento foi relativamente maior do que para aqueles que terminaram e atingiram TH (R$ 799,01 contra R$ 682,75 por centímetro ganho). Conclusões: A relação entre as características iniciais dos pacientes mediada pela DOGH e pelo TA, indicam a necessidade de liberdade na conduta médica sobre a dosagem de rhGH administrada. Considerando o custo-efetividade do tratamento, os métodos diagnósticos utilizados para indicar o tratamento com rhGH na rede pública precisam ser revistos, assim como será necessário implantar um acompanhamento mais efetivo no sentido de garantir a aderência dos pacientes ao tratamento, diminuindo custos e aumentando sua efetividade.