Doença falciforme: influência da adoção de intervenções em saúde pública

• Ano de defesa: 2016
• Autor(a) principal: Lobo, Clarisse Lopes de Castro
• Tipo de documento: Tese
• Tipo de acesso: Acesso aberto
• Idioma: por
• Palavras-chave em Português: Doença falciforme; Anemia falciforme; Triagem neonatal; Hidroxicarbamida; Hidroxiureia; Mortalidade; Hipertensão pulmonar; Mortalidade infantil; Sickle cell disease; Sickle cell anemia; Newborn screening; Mortality; Hydroxycarbamide; Hydroxyurea; Pulmonary hypertension
• Link de acesso: https://app.uff.br/riuff/handle/1/8036

São abordados três aspectos da atenção à doença falciforme (DF): 1. Triagem Neonatal. Avaliou-se a eficácia dos primeiros 10 anos do Programa de Triagem Neonatal para hemoglobinopatias na identificação e tratamento das crianças com doença falciforme. Amostras de sangue de 1.217.833 recém-nascidos foram analisadas por cromatografia líquida de alta resolução. Os dados mostraram que 4,9% dos recém-nascidos foram heterozigotos para alguma variante de hemoglobina, 0,1% eram homozigotos ou duplamente heterozigotos para a hemoglobina anormal e 95% tinham hemoglobina normal. Todos os 912 recém-nascidos com DF foram encaminhados para o HEMORIO. Trinta e quatro (3,7%) faleceram devido à septicemia, síndrome torácica aguda ou sequestro esplênico; quatro, de causas desconhecidas. Este estudo mostrou que o diagnóstico e tratamento precoces dos recém-nascidos foram associados com melhora da sobrevida. 2. Uso da Hidroxicarbamida. Embora exista evidência de que a hidroxicarbamida reduza a mortalidade entre os adultos com DF, não havia relatos sobre o efeito da HU na mortalidade entre crianças. Nosso programa foi estabelecido para tratar pacientes com idades entre 3-18 anos que preenchessem os critérios de gravidade estabelecidos pelo Ministério da Saúde. Os dados de mortalidade e efeitos clínicos/laboratoriais da HU foram coletados retrospectivamente nos primeiros 9 anos do programa. A mortalidade entre os que receberam hidroxicarbamida foi comparada com a das crianças não tratadas. Entre os 1760 pacientes, 267 receberam hidroxicarbamida numa dose média de 20,8 mg/kg/d (10-32 mg) por 2 anos em média (0,1-6,5). A sobrevida nas crianças tratadas foi significativamente maior do que nas não tratadas (99,5% vs. 94,5%, P=0,01). A terapia com HU foi associada com aumentos da concentração de hemoglobina, da hemoglobina fetal, do volume corpuscular médio e com reduções do número de plaquetas, reticulócitos e neutrófilos. Foram observados significativamente menos atendimentos de emergência além de diminuição no número e duração das internações entre os indivíduos tratados com HU. A terapia com HU resultou em melhora do curso clínico e diminuição da mortalidade entre as crianças com doença falciforme. 3. Hipertensão pulmonar. Foi realizado um estudo de coorte prospectivo com 125 pacientes com anemia falciforme entre as idades de 16 a 60 anos que foram acompanhados por 15 meses. Dados demográficos, clínicos e de exames complementares foram analisados. Velocidades de regurgitação tricúspide (TRJV) <2,5 m/s foram consideradas normais; TRJV ≥2,5 e ≤3,0, moderadamente elevadas; e >3,0 m/s, substancialmente elevadas. Pacientes com TRJV anormal eram significativamente mais velhos e mais anêmicos, tinham níveis de desidrogenase lática (LDH) e contagem de reticulócitos significativamente maiores e menor taxa de sobrevida. No modelo multivariado, a idade, com ponto de corte de trinta e dois anos, foi a covariável que mais influenciou o resultado da TRJV. A sobrevida para pacientes com creatinina (Cr) >1,0 mg/dl foi menor do que aquela no grupo com Cr ≤1 mg/dl e TRJV normal. Dez pacientes morreram durante o acompanhamento, 7 dos quais com TRJV >2,5 m/s. A síndrome torácica aguda foi a causa mais comum de morte seguida de septicemia. Este estudo mostra que pacientes HbSS com idade >32 anos, LDH alta, TRJV elevada, anemia mais grave e Cr >1 mg/dl têm prognóstico reservado e podem estar em risco de desenvolver hipertensão pulmonar devendo ser submetidos a cateterismo direito