Expressão transiente do fator IX de coagulação sanguínea humana em folhas de nicotiana benthamiana - Gomes, Jonathas Eduardo Miranda (2023)
A hemofilia B é uma doença recessiva ligada ao cromossomo X, portanto, atinge 1 a cada 30.000 homens, e é a segunda coagulopatia mais abundante no mundo. Caracterizada pela falta ou deficiência do fator IX de coagulação sanguínea, a hemofilia B apresenta sangramentos frequentes e mesmo em feridas triviais nos pacientes hemofílicos. Neste contexto, terapias gênicas são visadas como as relacionadas aos adenovirus, contudo, são onerosas para países do sul global, e mesmo para classes baixas de países do norte global. Assim, a reposição do fator IX se faz o principal tratamento. O FIX pode ser crioprecipitado do plasma do sangue humano, mas pode vir a conter contaminantes, trazendo riscos ao enfermo em tratamento, outra forma são as expressões em células de mamíferos como o BeneFix®, porém, que ainda apresenta um custo alto para ser acessível a países do sul global. Mesmo produtos hemoderivados chegam a custar R$ 57.000 anuais para sistemas de saúde públicos como o SUS. Isto posto, o potencial da produção de moléculas complexas de forma recombinante em plantas se faz ideal pelo baixo custo relativo ao uso da máquina vegetal na produção de moléculas. Dentre os sistemas de expressão de transgenes em plantas, as transientes se destacam pelo baixo tempo necessário e por apresentarem rendimentos proteicos maiores quando comparadas a expressões estáveis. A estratégia magnICON se destaca pela expressão rápida e alto rendimento de moléculas recombinantes. Neste trabalho ocorreu a clonagem da sequência dentro do vetor final pICH31070 da técnica magniCON, como indicam os dados, bem como a expressão da molécula FIX em um rendimento de 1% das PST’S que apresentou atividade biológica de coagulação sanguínea.