Desenvolvimento e validação de critérios diferenciados para Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) de doenças raras no SUS - Biglia, Luiza Vasconcelos (2024)
Introdução: Considerando o cenário atual de restrições orçamentárias na área da saúde, aumenta-se a responsabilidade na tomada de decisões para garantir que os medicamentos necessários cheguem aos pacientes. Diante das dificuldades de avaliação da incorporação de medicamentos para doenças raras, é fundamental o estabelecimento e padronização desses critérios diferenciados para adicionar transparência e auxiliar na tomada de decisão de comissões de avaliação de tecnologia, como a Conitec. Objetivo: O acesso a medicamentos para doenças raras é um desafio para os sistemas de saúde, especialmente aqueles com financiamento público como o Brasil. O objetivo deste estudo é propor e validar critérios diferenciados para ATS de medicamentos para doenças raras no Brasil. Métodos: Foi realizada uma revisão de escopo nas bases PubMed, LILACS, Scopus e Embase até março/2022. Foram incluídas publicações que abordam os critérios utilizados por agências de ATS em países com sistemas públicos de saúde ao avaliar recomendações de reembolso de medicamentos para doenças raras. Com base nos resultados, foi proposta uma matriz de critérios diferenciados para ATS de doenças raras para o Brasil. A validade de conteúdo foi realizada em três rodadas utilizando painel Delphi e metodologia de Índice de Validade de Conteúdo (CVR) utilizada para avaliar a classificação dos 18 stakeholders consultados. Resultados: 29 critérios foram identificados na revisão de escopo e selecionados para compor a matriz de critérios proposta para o Brasil. Após três rodadas Delphi, a matriz final compreendeu 15 critérios categorizados em quatro domínios: fatores relacionados com a doença, fatores relacionados com o tratamento, fatores sociais e políticos e fatores econômicos. Entre os critérios mais bem avaliados considerando o atributo relevância estavam \'definição de desfechos relevantes\', \'impacto na qualidade de vida\', \'participação de pacientes e especialistas na doença no processo\', \'redução de preços\' e \'diferentes limiares de custo-efetividade\'. Por outro lado, a \'confidencialidade de preços\' teve uma avaliação negativa assim como \'limiar de impacto orçamentário\' e \'disponibilidade para aceitar maior incerteza na evidência clínica\', não fazendo parte da matriz final. Conclusão: Uma matriz validada de critérios diferenciados para avaliação de medicamentos para doenças raras pode contribuir para uma melhor eficiência do sistema de saúde no Brasil e inspirar o desenvolvimento de uma orientação local para avaliação de ATS de medicamentos para doenças raras.